ה- FDA הודיע כי אישר את הטיפול (tisagenlecleucel (Kymriah עבור חולים עד גיל 25 שנים עם B cell precursor acute lymphoblastic leukemia שחזרה, או שלא הגיבה כראוי לטיפולים אחרים. זהו הטיפול הגנטי הראשון המאושר לשימוש בארה”ב.
Tisagenlecleucel היא אימונותרפיה אוטולוגית מבוססת תאי T שעברו הנדסה גנטית. עבור הטיפול שניתן פעם אחת, צריכים החולים לגשת למרכז הטיפולים של החברה המייצרת, שם יקבלו טיפול להגברת הביטוי של chimeric antigen
(receptor (CAR מסוים. לאחר מכן יקבלו החולים את אינפוזיית תאי ה- T, כאשר ה- CARs מכווינים אותם להרג התאים הלויקמים המציגים את אנטיגן פני השטח CD19.
מחקר קליני שכלל 60 חולים מצא שיעורי רמיסיה של 83% בתוך 3 חודשים.
חברת Novartis פרסמה כי עלות הטיפול תנוע סביב $475,000.
