התרופה שפיתחו וורטקס ו-CRISPR Therapeutics לאנמיה חרמשית מבוססת על טכנולוגיית עריכה גנטית פורצת דרך ועל פטנט ששותף לו ד”ר איל הנדל מאוניברסיטת בר־אילן • המוצר אושר בבריטניה וצפוי לקבל אישור FDA השבוע • מי ייהנו מהתמלוגים וכמה היא תעלה?
טכנולוגיית עריכה גנטית פורצת דרך עומדת בפני רגע דרמטי: עד יום שישי הקרוב, 8.12, צפוי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) לאשר לשיווק את התרופה הראשונה שנעשה בה שימוש בטכנולוגיית CRISPR. מדובר בטיפול חד־פעמי לריפוי אנמיה חרמשית, שתג המחיר שלו, לפי הערכות בשוק, עשוי להגיע ל־2 מיליון דולר ואף יותר.
בשבוע שעבר אושר המוצר לשיווק על ידי הרגולטור הבריטי בשתי התוויות: אנמיה חרמשית והמחלה הגנטית בטא תלסמיה. אישור אירופי צפוי גם הוא בקרוב בשתי ההתוויות. אישור FDA להתוויה הנוספת צפוי להתקבל במרץ 2024.
התרופה פותחה על ידי וורטקס האמריקאית ו־CRISPR Therapeutics השווייצרית־אמריקאית, שבין מקימיה פרופ’ עמנואל שרפנטייה, אחת הזוכות בפרס נובל עבור גילוי מנגנון CRISPR. אך כפי שקורה לעתים קרובות, מוצר מהפכני מבוסס על יותר מהמצאה פורצת דרך אחת.
מאת: גלי וינרב
