מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את התרופה Daybue (trofinetide) עבור הטיפול בתסמונת רט בקרב מבוגרים וילדים מגיל שנתיים ומעלה.
האישור מתבסס על תוצאותיו של מחקר phase III, שבחן את היעילות והבטיחות של התרופה בהשוואה לפלסבו בקרב 187 מטופלות עם תסמונת רט (בגילאים 5-20 שנים).
בהשוואה לפלסבו, התרופה הייתה קשורה עם שיפור מובהק סטטיסטית בציון הכללי של השאלון ההתנהגותי ושל השאלון הקליני לאחר 12 שבועות.
תופעות הלוואי הנפוצות ביותר של הטיפול כללו שלשולים והקאות.
התרופה צפויה להיות זמינה לטיפול בארה”ב עד סוף חודש אפריל 2023.
“כתרופה הראשונה המאושרת על ידי ה-FDA לטיפול בסינדרום רט, Daybue מאפשרת שינוי משמעותי בחייהם של המטופלים ובני משפחותיהם, אשר עד היום חסרו אפשרות טיפולית”.
