ה-FDA מאשר את הטיפול הראשון לסינדרום Rett

מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את התרופה Daybue (trofinetide) עבור הטיפול בתסמונת רט בקרב מבוגרים ו מגיל שנתיים ומעלה.

האישור מתבסס על תוצאותיו של מחקר phase III, שבחן את היעילות והבטיחות של התרופה בהשוואה לפלסבו בקרב 187 מטופלות עם תסמונת רט (בגילאים 5-20 שנים).

בהשוואה לפלסבו, התרופה הייתה קשורה עם שיפור מובהק סטטיסטית בציון הכללי של השאלון ההתנהגותי ושל השאלון הקליני לאחר 12 שבועות.

תופעות הלוואי הנפוצות ביותר של הטיפול כללו שלשולים והקאות.

התרופה צפויה להיות זמינה לטיפול בארה”ב עד סוף חודש אפריל 2023.

“כתרופה הראשונה המאושרת על ידי ה-FDA לטיפול בסינדרום רט, Daybue מאפשרת שינוי משמעותי בחייהם של המטופלים ובני משפחותיהם, אשר עד היום חסרו אפשרות טיפולית”.

 

לידיעה>>

מאמרים נוספים

מעבדה לאתר
ד"ר ניסים פרץ הופך דגימות שתן למוחות מיניאטוריים
מתוך דגימות שתן של ילדים עם אוטיזם, פרץ וצוותו ב–Itay&Beyond בונים מוחות מיניאטוריים שמסוגלים ללמוד, להגיב ולשקף את תפקודו המוחי של אדם שממנו נוצרו. כך הם מנסים לשנות את הדרך שבה...
יש להפנות מיידית למומחה ילדים החשודים עם זיהום ב- E.coli
  על רופאי המשפחה להפנות מיידית למומחה, ילדים החשודים עם זיהום ב- Escherichia coli, כך עולה מהקווים המנחים של ה- Health Protection Agency ,HPA. הקווים המנחים מציינים כי על רופאי...
autismmm
ממצאים חדשים בנוגע להתפתחות של אוטיזם
מחקר חדש שנערך בישראל מצא כי בקרב ילדים עם אוטיזם שמקורו גנטי נצפית התפתחות מואצת של נוירונים עוד בשלב העוברי, וייתכן כי זוהי תחילתה של שרשרת האירועים, העומדת בבסיס התפתחות האוטיזם....
פעילות גופנית 4
פעילות גופנית משפרת תפקודים ניהוליים בקרב צעירים עם הפרעות על הספקטרום האוטיסטי
הסקירה הסיסטמטית כללה 14 מחקרים ו-7 נכללו במטה-אנליזה. נבדקה ההשפעה של פעילות גופנית על התפקודים הניהוליים בקרב ילדים בגילאים 5-17 עם הפרעות על הספקטרום האוטיסטי. סה”כ נכללו 310...

עדכוני רישום

נושאים חמים

חוץ מירידה במשקל, לאוזמפיק יש השפעות נוספות על המשתמשים

אקסטזי - סם האהבה

טפסים לבתי מרקחת

תרופה ניסיונית לנשילת עור חריפה

משרד הבריאות: חיפוש מלאי תרופות בבית מרקחת

חדש על המדף

וובינרים קרובים

התחברות לאתר

אישור הרשמה

תודה על הרשמתך

ברגעים אלה נשלח אליכם מייל אישור הרשמה. להפעלת חשבונך באתר, יש ללחוץ על קישור זה.

הנתונים שסיפקת במהלך הרישום נבדקים כעת מול מאגר רישוי המקצועות הרפואיים במשרד הבריאות. בתום הבדיקה תתקבל הודעה בהתאם.

תוכן למנויים

תוכן זה ניתן להצגה
לאנשי / נשות
צוות מקצועי בלבד

לכניסה למערכת:

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר

,אם הינכם עובדי מקצועות הבריאות
.עדכנו זאת בחשבונכם האישי

אם לדעתך נפלה טעות, ניתן ליצור קשר עם צוות האתר דרך עמוד יצירת הקשר

כניסת מנויים רשומים

בלחיצה על כניסה אני מאשר\ת את הסכמתי לתנאי האתר ולמדיניות הפרטיות

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר