ALN-PCS תרופה ניסיונית חדשה המתערבת ברצף ה- RNA מסוגלת להוריד בהצלחה את רמות ה- LDL cholesterol והיא בעלת תופעות לוואי ספורות בלבד. כך עולה ממחקר phase I שנערך על ידי התעשייה ופורסם בכתב העת Lancet. התרופה למעשה מבצעת רגולציה שלילית לפעילותו של proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (המכונה PCSK9 ומהווה רגולטור ליצירת כולסטרול).
28 ימים לאחר אינפוזיה בודדת, המינון הגבוה ביותר של ALN-PCS נמצא כקשור עם הפחתה של 40% ברמות ה- LDL. פריחה חולפת בעור אירעה בקרב כמחצית מהנבדקים שקיבלו פלסבו או
ALN-PCS.
בתגובה למחקר נמסר כי התוצאות “מרצפות את הדרך” לפיתוח טיפולים מבוססי RNAi להיפר-כולסטרולמיה.
הידיעה הועברה ע”י מערכת PharmaLine
