AG-120 של Agios Pharmaceuticals, מעכבת ראשונה מסוגה לחלבון המוטנטי – IDH1 הציגה יעילות מרשימה במחקר מוקדם בחולי acute myeloid leukaemia.
“למרות שהמחקר עדיין מוקדם מאוד (Phase I, dose-ranging study) ומספר הנבדקים קטן (N=17), התגובה לטיפול מרשימה.”
(Isocitrate dehydrogenase (IDH היא אחת המטרות המבטיחות ביותר לטיפול ב- AML, ציינו החוקרים. IDH מגיע בשני טעמים – IDH1, המצוי בציטופלסמה התאית ו- IDH2 המצוי במיטוכונדריה. AG-120 היא תרופה פומית המעכבת באופן פוטנטי וסלקטיבי את החלבון המוטנטי והאונקוגני – IDH1 המצוי במיעוט החולים ב-(AML (6-10% וב- (myelodysplastic syndromes (3-6%.
המחקר שכלל חולים ב- AML או MDS עם מוטציות ב- IDH1 מצא כי התרופה הורידה את רמות ה- 2-(hydroxyglutarate (2HG בפלסמה ב- 98%, בהשוואה לתחילת המחקר.
הידיעה הועברה ע”י מערכת PharmaLine
