ה- FDA אישר תכשיר חדש, ראשון מסוגו למניעה או הפחתה של תדירות אפיזודות דמם בחולי המופיליה A, אשר פתחו נוגדנים מעכבי –פקטור VIII.
המופיליה A היא מחלה תורשתית הפוגעת בקרישת הדם. שכיחות המחלה היא 1:5000 בארה”ב בעיקר בזכרים. Hemlibra היא טיפול מניעתי חדש, אשר נמצא כמפחית משמעותית אפיזודות של דמם בחולי המופיליהA בעלי נוגדנים מעכבי פקטור VIII.
חולים אשר חווים אפיזודות חוזרות של דמם חמור בעיקר למפרקים, סובלים מנזקים קשים במפרקים. בניסויים הקליניים שנערכו עם התרופה דווח גם על שימור התפקודים הפיזיים.
Hemlibra אשר פותחה ע”י חברת ג'ננטק, הוכרה כתכשיר יתום, במסגרת מאמצי ה- FDA לעודד חברות לפתח תרופות למחלות נדירות.
