GlaxoSmithKline ושותפותיה האיטלקיות Fondazione Telethon ו- Ospedale San Raffaele הגישו בקשת אישור לשיווק טיפול גנטי ניסיוני באירופה, הטיפול מיועד עבור מצבים נדירים ביותר של מחסור בתאי הדם הלבנים, הקרוי לרוב “מחלת ילדי הבועה”.
הקבוצה מבקשת את אישורה של ה- European Medicines Agency עבור השימוש ב- GSK2696273 לטיפול בחולים עם adenosine deaminase severe combined immunodeficiency syndrome (ADA-SCID), עבורם לא זמין תורם מתאים של תאי גזע.
כ- 14 ילדים נולדים באירופה מדי שנה עם המחלה, בה גן פגום המורש משני ההורים מפסיק לייצר ADA, חלבון חיוני ליצירת לימפוציטים ותאי חיסון מתפקדים.
חולי ADA-SCID לרוב לא שורדים מעבר לגיל שנתיים אלא אם מערכת החיסון שלהם משתקמת. אסטרטגיות הטיפול בהם מתמקדות בטיפולים אנטיביוטיים ואנטי פונגליים למניעת זיהומים, אך מרביתם יזדקקו לבסוף להשתלת מח עצם מתורם מתאים. במקרים בהם ההשתלה נכשלת או שלא נמצא תורם מתאים, טיפול גנטי עשוי להוות אופציית טיפול נוספת.
