ה- FDA אישר את התרופה (Endari (L-glutamine oral powder לטיפול באנמיה חרמשית עבור חולים מגיל חמש ומעלה. זהו הטיפול הראשון למחלה שאושר במהלך 20 השנים האחרונות – ורק התרופה השנייה המאושרת לטיפול במצב – כך מציינת הסוכנות.
האישור מתבסס על מחקר אקראי שכלל חולים בגילאים 5-58 והיסטוריה של לפחות שני משברים המלווים כאב במהלך השנה האחרונה, החולים חולקו באופן אקראי לקבלת L-glutamine oral powder או פלסבו. לאורך 48 שבועות, הציגו החולים בקבוצת המחקר שיעור נמוך יותר של משברים בהשוואה לחולים בקבוצת הביקורת (חציון 3 מול 4). החולים המטופלים אף נטו להתאשפז פחות עקב כאבים הקשורים לאנמיה חרמשית (חציון 2 מול 3) ואף הציגו סבירות נמוכה יותר לחוות acute chest syndrome (9% מול 23%).
תופעות הלוואי של התרופה כללו עצירות, בחילות, כאבי ראש, שיעול, וכאבי בטן, גב, חזה וגפיים.
L-glutamine היא פרקורסור של נוגד החמצון NAD.
ההודעה הועברה ע”י צוות PharmaLine
