ה- FDA בארה”ב אישר את התרופה Ravicti של חברת Hyperion Therapeutics המיועדת לטיפול בהפרעות במחזור השתנן (urea cycle disorders).
UCDs הינן הפרעות גנטיות המתבטאות בחסר באנזימים ספציפיים המעורבים במחזור השתנן הנחוץ לסילוק אמוניה מזרם הדם. בגופם של אנשים עם UCDs, מצטבר חנקן שנשאר בגוף בצורת אמוניה, אשר עשויה לגרום לנזק מוחי, תרדמת או מוות.
Ravicti , glycerol phenylbutyrate נוזל הניטל שלוש פעמים ביום, עם הארוחות, מסייע להפטר מהאמוניה. הטיפול חייב להינטל בלוויית דיאטה דלת חלבון ובמקרים מסוימים יחד עם תוספי מזון.
המחקר העיקרי שתמך בבטיחות ויעילות התרופה כלל 44 מבוגרים שטופלו ב-
Buphenyl , sodium phenylbutyrate , הטיפול הסטנדרטי הנוכחי ל- UCDs, המשווק על ידי Valeant Pharmaceuticals International.
בדיקות דם שנערכו הראו כי הטיפול ב- Ravicti היה יעיל כטיפול ב- Buphenyl לשליטה על רמות האמוניה, בעוד שהמטופלים בתרופה האחרונה התלוננו על ריח וטעם לא נעימים. מטופלים ב- Buphenyl צריכים ליטול 40 טבליות ליום כך שההיענות לטיפול מהווה מגבלה מרכזית.
הידיעה הועברה ע”י PharmaLine
