תרופה חדשה עשויה לטפל במחלות גנטיות

תרופה חדשה שפותחה ע”י חברת PTC Therapeutics  וחוקרים מבית הספר לרפואה של אוניברסיטת פנסילבניה משקמת פעילות בעכברים, ולדברי החוקרים הינה בעלת פוטנציאל טיפולי בחולים עם מחלות גנטיות כמו ציסטיק פיברוזיס והמופיליה.

החוקרים הדגימו לראשונה כיצד חוזרת פעילות השרירים לעכבר שסבל מניוון שרירים כתוצאה מחסר פרוטאין בשם דיסטרופין אשר שומר על שלמות התאים. התרופה 124 PTC  משקמת את פעילות השרירים ע”י התגברות על פגם בקוד הגנטי ומאפשרת את יצור הדיסטרופין בתאים שבהם הוא היה חסר והעברתו לאתרים בממברנת התא.

 

 

לידיעה  >>

 

הידיעה הועברה ע” מערכת Pharmaline  NewsLetter

 

 

 

מאמרים נוספים

מדריך בדיקות מעבדה - מאת פרופ' בן-עמי סלע / מוקופוליסכרידים - Mucopolysaccharides
 באדיבות ויקירפואה       מוקופוליסכרידים – Mucopolysaccharides    שמות אחרים   MPS, גליקוזאמינוגליקנים (GAG)  מעבדה   כימיה בשתן...
מדריך בדיקות מעבדה - מאת פרופ' בן-עמי סלע / קרניטין - Carnitine
 באדיבות ויקירפואה       קרניטין – Carnitine   מעבדה   כימיה בדם   תחום חילוף החומרים של שומנים והפיכתם לאנרגיה  יחידות מדידה מיקרומול’...
מדריך בדיקות מעבדה - מאת פרופ' בן-עמי סלע / פנקראסטטין - Pancreastatin
 באדיבות ויקירפואה      פנקראסטטין – Pancreastatin      מעבדה   כימיה בדם   תחום   תפקוד בלוטת הלבלב, ובירורים כוללניים בתחום...
מדריך בדיקות מעבדה - מאת פרופ' בן-עמי סלע / ביוטינידאז - Biotinidase
 באדיבות ויקירפואה         ביוטינידאז – Biotinidase   שמות אחרים   amidohydrolase biotinidase, BTD  מעבדה   כימיה בדם ...

עדכוני רישום

נושאים חמים

חוץ מירידה במשקל, לאוזמפיק יש השפעות נוספות על המשתמשים

אקסטזי - סם האהבה

טפסים לבתי מרקחת

משרד הבריאות: מדיניות ניהול הקבצים בפורטל הכספות של משרד הבריאות

תרופה ניסיונית לנשילת עור חריפה

וובינרים קרובים

התחברות לאתר

אישור הרשמה

תודה על הרשמתך

ברגעים אלה נשלח אליכם מייל אישור הרשמה. להפעלת חשבונך באתר, יש ללחוץ על קישור זה.

הנתונים שסיפקת במהלך הרישום נבדקים כעת מול מאגר רישוי המקצועות הרפואיים במשרד הבריאות. בתום הבדיקה תתקבל הודעה בהתאם.

תוכן למנויים

תוכן זה ניתן להצגה
לאנשי / נשות
צוות מקצועי בלבד

לכניסה למערכת:

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר

,אם הינכם עובדי מקצועות הבריאות
.עדכנו זאת בחשבונכם האישי

אם לדעתך נפלה טעות, ניתן ליצור קשר עם צוות האתר דרך עמוד יצירת הקשר

כניסת מנויים רשומים

בלחיצה על כניסה אני מאשר\ת את הסכמתי לתנאי האתר ולמדיניות הפרטיות

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר