תרופה חדשה עשויה לטפל במחלות גנטיות

תרופה חדשה שפותחה ע”י חברת PTC Therapeutics  וחוקרים מבית הספר לרפואה של אוניברסיטת פנסילבניה משקמת פעילות בעכברים, ולדברי החוקרים הינה בעלת פוטנציאל טיפולי בחולים עם מחלות גנטיות כמו ציסטיק פיברוזיס והמופיליה.

החוקרים הדגימו לראשונה כיצד חוזרת פעילות השרירים לעכבר שסבל מניוון שרירים כתוצאה מחסר פרוטאין בשם דיסטרופין אשר שומר על שלמות התאים. התרופה 124 PTC  משקמת את פעילות השרירים ע”י התגברות על פגם בקוד הגנטי ומאפשרת את יצור הדיסטרופין בתאים שבהם הוא היה חסר והעברתו לאתרים בממברנת התא.

 

 

לידיעה  >>

 

הידיעה הועברה ע” מערכת Pharmaline  NewsLetter

 

 

 

מאמרים נוספים

מדריך בדיקות מעבדה - מאת פרופ' בן-עמי סלע / אוסטאוקלצין - Osteocalcin
 באדיבות ויקירפואה       Osteocalcin – אוסטאוקלצין   שמות אחרים או BGLAP, OSCAL, Bone g1a protein    מעבדה   כימיה בדם, אנדוקרינולוגיה...
חיסון
השוואה ראש בראש של חיסוני ה-mRNA לקורונה
מחקר גדול מארה”ב מצא יתרונות בטיחות זעירים לטובת החיסון של מודרנה. המחקר הרטרוספקטיבי בדק אירועים לאחר חיסון בקרב כ-450 אלף איש בגיל 69 בממוצע, שקיבלו חיסון mRNA אחד לפחות (של...
מדריך בדיקות מעבדה - מאת פרופ' בן-עמי סלע / הומוציסטאין
 באדיבות ויקירפואה        הומוציסטאין – Homocysteine        מעבדה   כימיה בדם תחום   קביעת מדד המשמש להערכת חסר ויטמינים...
dna (1)
פרס נובל ברפואה 2024: גילוי המיקרו-RNA
הפרס יוענק לשני חוקרים מארצות הברית, שזכו בעבר בפרס וולף על הגילוי. ועדת פרס נובל לרפואה במכון קרולינסקה בסטוקהולם, הכריזה כי פרס נובל ברפואה או פיזיולוגיה יוענק השנה לשני חוקרים שגילו...

עדכוני רישום

נושאים חמים

חוץ מירידה במשקל, לאוזמפיק יש השפעות נוספות על המשתמשים

אקסטזי - סם האהבה

טפסים לבתי מרקחת

משרד הבריאות: חיפוש מלאי תרופות בבית מרקחת

פורסמו קווים מנחים גלובליים חדשים לשיפור בטיחות השימוש ב-Clozapine

חדש על המדף

וובינרים קרובים

התחברות לאתר

אישור הרשמה

תודה על הרשמתך

ברגעים אלה נשלח אליכם מייל אישור הרשמה. להפעלת חשבונך באתר, יש ללחוץ על קישור זה.

הנתונים שסיפקת במהלך הרישום נבדקים כעת מול מאגר רישוי המקצועות הרפואיים במשרד הבריאות. בתום הבדיקה תתקבל הודעה בהתאם.

תוכן למנויים

תוכן זה ניתן להצגה
לאנשי / נשות
צוות מקצועי בלבד

לכניסה למערכת:

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר

,אם הינכם עובדי מקצועות הבריאות
.עדכנו זאת בחשבונכם האישי

אם לדעתך נפלה טעות, ניתן ליצור קשר עם צוות האתר דרך עמוד יצירת הקשר

כניסת מנויים רשומים

בלחיצה על כניסה אני מאשר\ת את הסכמתי לתנאי האתר ולמדיניות הפרטיות

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר