תרופה חדשה שפותחה ע”י חברת PTC Therapeutics וחוקרים מבית הספר לרפואה של אוניברסיטת פנסילבניה משקמת פעילות שרירים בעכברים, ולדברי החוקרים הינה בעלת פוטנציאל טיפולי בחולים עם מחלות גנטיות כמו ציסטיק פיברוזיס והמופיליה.
החוקרים הדגימו לראשונה כיצד חוזרת פעילות השרירים לעכבר שסבל מניוון שרירים כתוצאה מחסר פרוטאין בשם דיסטרופין אשר שומר על שלמות התאים. התרופה 124 PTC משקמת את פעילות השרירים ע”י התגברות על פגם בקוד הגנטי ומאפשרת את יצור הדיסטרופין בתאים שבהם הוא היה חסר והעברתו לאתרים בממברנת התא.
לידיעה >>
הידיעה הועברה ע” מערכת Pharmaline NewsLetter
