מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר לאחרונה תרופה חדשה לטיפול בצורה נדירה ותורשתית של ALS. התרופה Qalsody מתמקדת במוטציה בגן SOD1-ALS.
מנהל המזון והתרופות אישר את התרופה לאור ראיות, המעידות כי התרופה מאטה את התקדמות המחלה.
“התרופה תפתח אופקים חדשים בפני משפחות, שאיבדו דור אחר דור בשיא חייהם למחלה ההרסנית. אישור הטיפול מהווה רגע מכריע בהתמודדות עם התחלואה. זהו הטיפול הראשון ל-ALS, שאושר בהתבסס על השפעתו על סמנים ביולוגיים, ואנו נרגשים לראות כי טיפולים חדשים מפותחים כעת על בסיס ההבנה, כי הפחתת הרמות של נוירופילמנטים מספקת ראיה חשובה על יעילות הטיפול בתהליכים הנוירודגנרטיביים.”, כך פרסמה חברת Biogen.
