מינהל המזון והתרופות בארצות הברית אישר טיפול גֵני ראשון להמופיליה – והוא עולה המון. מפתחי הטיפול מסבירים: הטיפולים הקיימים עולים יותר… במצטבר.
אילו יכולנו להחליף גֵן פגום בעותק תקין שלו, ייתכן שהיינו מצליחים לרפא מחלות תורשתיות. כבר יש כיום יותר ויותר סיפורי הצלחה בשימוש בריפוי גֵני, שיטה שבה מחדירים לתאי הגוף גֵן חלופי שאמור לתקן את תפקודם. למרות המאמצים הרבים שהושקעו בשיטה, מינהל המזון והתרופות בארצות הברית (FDA) אישר עד כה רק טיפולים בודדים המבוססים על הגישה הזאת.
כעת הגיע טיפול חדש, כשהמינהל אישר טיפול גֵני ראשון למחלת ההמופיליה B, שמתאפיינת בדימומים עקב בעיה בקרישת הדם. הטיפול, שפיתחה חברת התרופות ברינג (Behring), נועד לשקם את מנגנון הקרישה בדמם של החולים – אך עלותו גבוהה במיוחד: 3.5 מיליון דולר לפי ההערכה הראשונית.
מאת: דר' אילת זאוברמן
