בישראל, כמו בכל מדינה מערבית אחרת, מתבססת ההחלטה למתן אישור לשיווק תרופה על שלושה עקרונות יסוד, לפיהם יש להעריך את כדאיות השימוש בתרופה במהלך מחזור החיים שלה: בטיחות (safety), יעילות (efficacy) ואיכות (quality). עקרונות יסוד אלה מהווים חסמי כניסה חמורים וקשיחים, ורק לאחר שנחה דעתה של הרשות הרגולטורית המתאימה, שהתרופה אכן הוכיחה את עמידתה בעקרונות אלה, ניתן האישור לשווקה.
עם זאת, בגלל הקצב המסחרר של פיתוח טכנולוגיות רפואיות בעידן המודרני (תרופות, ציוד ומכשור רפואי, פרוצדורות רפואיות), ההוצאה הלאומית לבריאות, כחלק מהתוצר הלאומי הגולמי (תל”ג), הולכת וגדלה. כתוצאה מכך נוצר עקרון יסוד נוסף, המהווה עוד חסם כניסה לשוק בפני תרופות חדשות, והוא: עלותה של התרופה. עקרון זה מכונה בחו”ל המכשול הרביעי (the fourth hurdle).
אם בעבר ההתייחסות הרגולטורית הייתה רק לפרמטרים קליניים (בטיחות, יעילות והאיכות ממנה נגזרות הבטיחות והיעילות), הרי שכיום, בסביבה בה נעשה מאמץ מתמשך לרסן את ההוצאה הלאומית לבריאות בכלל ולתרופות בפרט, לא ניתן להתעלם מהמשמעות הכלכלית של עלות תרופה חדשה הנכנסת לשוק התרופות. אמנם הלך הרוח הכללי הוא שאין לערבב בין שיקולים קליניים לשיקולים כלכליים, במטרה למנוע מצב בו רשות רגולטורית תהיה מוכנה להתפשר על ביצועיה הקליניים של תרופה לנוכח עלותה, ותסכים לרשום (לאשר שיווק) של תרופה פחות יעילה מהתרופות הקיימות בשוק רק בשל העובדה שהיא זולה יותר.
עם זאת ברור, שלא ניתן להתעלם מהמרכיב הכלכלי שבהחדרת תרופה לשוק. משום כך, ברוב מדינות המערב המספקות גם ביטוח בריאות לאומי קיים שלב נוסף: לאחר מתן האישור לשיווק התרופה על ידי הרשות הרגולטורית, נבחנת התרופה על ידי רשות ממשלתית אחרת במטרה להחליט אם לספק אותה במימון ממשלתי. ברוב הארצות, המדינה/הממשלה (או סוכני משנה שלה) היא הקניינית העיקרית של התרופות וצריכה פרטית של תרופות מרשם כמעט שאינה מתקיימת.
לכן עצם קבלת האישור לשיווק תרופה אינה מהווה כיום גושפנקה אמיתית לכניסתה לשוק, שכן כל עוד לא קיבלה התרופה אישור פיננסי למימון ציבורי, היא לא תוכל להיכנס לשוק ולייצר מכירות משמעותיות. כך נוצר תהליך לפיו כל מדינה דורשת הגשת בקשה לאישור, ובנוסף גם הגשת תיק נתונים לשם מתן מימון ציבורי לתרופה. אבן הבוחן להחלטה על המימון הציבורי לתרופה היא כלכלית ומבוססת על עלות התרופה, אך היות שמדובר בתרופות שלהן פעילות מיטיבה עם החולים, הפרמטר הנכון יותר בו משתמשים כיום לבחינת תרופה הוא עלות-תועלת.
הערכה כלכלית של תרופות (pharmacoeconomics) הוא תחום העוסק בהשוואת ביצועיה של תרופה חדשה מבחינה קלינית וכלכלית אל מול חלופה קיימת או יותר. תחום זה עוסק בניסיון לחבר בין אפקט התרופה לבין עלותה, במטרה להגיע לנתון כמותי יחיד בדבר הערך המוסף של התרופה (added value), שיאפשר השוואה בין תרופות שונות. תחום זה, שהתפתח בעיקר במהלך שנות ה-90, מורכב ומשופע במתודולוגיות שונות המחייבות מקצועיות מרבית, על מנת להבטיח את מהימנות התוצאות המוצגות.
לפי חוק ביטוח בריאות ממלכתי, נקבע בישראל סל שירותי בריאות, לרבות רשימת התרופות שבו, על פי סל השירותים שסיפקה קופת חולים כללית ב-1994. החוק גרם לשינוי משמעותי במערכת הבריאות ככלל ובשוק התרופות בפרט, מעצם קביעתו של סל שירותי בריאות מחייב המוגדר על ידי המדינה. לפיכך, הכללתה של תרופה בסל שירותי הבריאות מבטיחה, הלכה למעשה, את כניסתה לשוק התרופות (למותר לציין שהחלופה של הכללה בפנקסי התרופות של קופות החולים נשארה שרירה וקיימת).
גם בישראל, כמו בכל מדינה מערבית אחרת, פותח נוהל המסביר כיצד יש להגיש בקשה להכללת תרופה בסל שירותי הבריאות ומה צריך להיות תוכנה של הבקשה. הנוהל: “בקשת הגשה להכללת תכשיר רפואי בסל שירותי הבריאות”, שנכתב על ידי המחלקה לפרמקואפידמיולוגיה וכלכלת תרופות באגף הרוקחות של משרד הבריאות, פורסם לראשונה בשנת 1999, לקראת עדכון סל 2000, והוא מעודכן מאז מדי שנה (ניתן למצוא את הנוהל באתר האינטרנט של משרד הבריאות – www.health.gov.il).
הנוהל מורכב ומפורט ועוסק גם בצדדים האדמיניסטרטיביים של הגשת הבקשה וגם בצדדים המקצועיים של הכנת תיק הבקשה. בהתאם למודל הערכת טכנולוגיות רפואיות, הנוהל מחולק לשלושה חלקים: קליני, אפידמיולוגי וכלכלי. ההתייחסות הכלכלית מתחלקת לשני מישורים שונים לחלוטין:
-
תמחור – ההערכה הכלכלית השטחית והפשוטה ביותר מתייחסת לתווית המחיר של התרופה. עלות הכללתה של תרופה בסל נקבעת כמכפלת העלות השנתית של טיפול בחולה יחיד בתרופה המבוקשת, במספר החולים הצפויים לקבל טיפול בתרופה בשנה. חשיבותו של התמחור, מעבר לקביעת תווית מחירה של התרופה, הוא במתן האפשרות להכללת תרופות ללא תוספת עלות, בהנחה שהוכח כי עלותן שווה או נמוכה מעלות החלופות הקיימות בסל (כפי שפורט במדור זה בעבר).
-
הערכה כלכלית – זהו החלק המתוחכם יותר, בו מתבצעת הערכה כלכלית מלאה, המשלבת בין נתונים קליניים לעלויות, במטרה לחשב את כלל העלויות הנחסכות למערכת (ולא רק העלויות הישירות), על מנת להעריך מהי העלות נטו של התרופה, אם בכלל. כאמור, הערכת עלות-תועלת היא עניין מורכב ויש לה פנים רבות והנוהל מפרט את הפרמטרים לפיהם תחשב ההערכה כקבילה.
לסיכום, יש לבחון את מטרות הנוהל במסגרת כלל הכתבות שהופיעו בעיתון זה בנושא סל שירותי הבריאות. מחד, מטרת הנוהל היא לאפשר לחברות התרופות (ולכל גורם אחר) להבין מהם הנתונים עליהם יתבססו אנשי המקצוע במשרד הבריאות וחברי ועדת הסל בבואם להעריך את הבקשה, ובהתאם להגיש את מרב הנתונים אודות התכשיר אותו הן מבקשות להכליל בסל. מאידך, מטרת הנוהל גם להקל על עבודת אנשי המקצוע במשרד הבריאות, באופן שכלל הנתונים הדרושים להם לצורך הערכת הבקשה יסופקו להם ישירות, מבלי שיצטרכו לבזבז זמן יקר להשגת נתונים אלה בכוחות עצמם.
לפיכך, ללא קשר לביקורת הקיימת על תהליך עדכון הסל, אין ספק שהנוהל גרם ליצירת שפה משותפת ומידה כלשהי של הבנה בין חברות התרופות כמגישות הבקשות, לבין אנשי המקצוע במשרד הבריאות המעריכים את הבקשות. כמו כן ניתן לומר, כי הצבת הרף המקצועי בנושא ההערכה הכלכלית הביאה להתמקצעות בתחום מצד כל הגורמים הנוגעים בדבר: משרד הבריאות, קופות החולים וחברות התרופות.
הכותב ד”ר שגב שני- מנהל רפואי, חברת יאנסן- סילאג, אוניברסיטת בן- גוריון, באר- שבע
