FDA אישר תכשיר ראשון מסוגו לטיפול במחלת דם נדירה (שכיחות המחלה 1:1,000,000), (paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH, בשם Soliris מתוצרת Alexion Pharmaceuticals, Inc.
PNH הינה כאמור מחלת דם נדירה, המתפתחת במבוגרים ומאופיינת ע”י שינויים בתאי דם אדומים. תאי הדם הפגומים מגיעים למחזור הדם, משפעלים את מערכת המשלים (the complement system) ונהרסים. המחלה מתבטאת בהופעת שתן בעל צבע כהה מהרגיל, אנמיה ובתלות בחומרת המחלה, בתופעות של כאב, חולשה, עייפות, קרישיות יתר של הדם, שבץ, התקפי לב ואף מוות.
הטיפול היחיד למחלה עד כה היה עירויי דם תכופים. Soliris אינו מרפא את המחלה. התכשיר מטפל במאפיין הבולט של המחלה, שבירת כדוריות הדם האדומות, ע”י חסימת מערכת המשלים ומניעת הרס תאיי הדם הפגומים.
לידיעה >>
הידיעה הועברה ע”י דר' אילנה שומכר- צה”ל
