תרופה חדשה עשויה לטפל במחלות גנטיות

Pharmaline - פארמהליין רוקחות מקצועית

תרופה חדשה שפותחה ע”י חברת PTC Therapeutics  וחוקרים מבית הספר לרפואה של אוניברסיטת פנסילבניה משקמת פעילות בעכברים, ולדברי החוקרים הינה בעלת פוטנציאל טיפולי בחולים עם מחלות גנטיות כמו ציסטיק פיברוזיס והמופיליה.

החוקרים הדגימו לראשונה כיצד חוזרת פעילות השרירים לעכבר שסבל מניוון כתוצאה מחסר פרוטאין בשם דיסטרופין אשר שומר על שלמות התאים. התרופה 124 PTC  משקמת את פעילות השרירים ע”י התגברות על פגם בקוד הגנטי ומאפשרת את יצור הדיסטרופין בתאים שבהם הוא היה חסר והעברתו לאתרים בממברנת התא.

 

 

לידיעה  >>

 

הידיעה הועברה ע” מערכת Pharmaline  NewsLetter

 

 

 

באותו נושא: גנטיקה / שרירים

מאמרים נוספים

mother10
נתגלה זיכרון ביולוגי של הנקה בדגימות דם של ילדים
ילדים, שינקו באופן בלעדי למשך 3 חודשים לפחות, מציגים סמנים בדם הנבדלים מאלו של ילדים שלא ינקו. ממצאים אלו עולים מהמחקר הגדול מסוגו, שהתבסס על דגימות דם שנאספו מילדים, תוך חיפוש אחר...
baby 16.1
תינוק אחד, שלושה הורים
הליכים רפואיים חדשניים מאפשרים להתגבר על פגמים גנטיים במיטוכונדריה – ולהביא לעולם ילדים עם חומר גנטי שמקורו בשלושה אנשים שונים. זה אולי נשמע כמו מדע בדיוני, אבל למעשה מדובר בהליך רפואי...
PILL
טיפול פומי ניסיוני נמצא יעיל ובטוח עבור ALS
מחקר קליני, Phase 2B, מצא כי תרופה אוראלית ניסיונית בשם PrimeC בטוחה ונסבלת היטב בקרב מטופלים עם ALS. ממצאי המחקר החדש פורסמו בכתב העת JAMA Neurology. במסגרת המחקר הרב מרכזי חולקו 68...
leg
רוצים לשמור על המוח שלכם? תשקיעו בשרירי הרגליים
מחקרים מראים כי שרירים חזקים, וספציפית שרירי הרגליים, נמצאים במתאם עם קוגניציה משופרת באמצע ובסוף החיים – גם מעבר לקשר שלהם לכושר גופני אירובי. בסרטי תיכון אמריקאי, שחקן הפוטבול עתיר-השרירים...

נושאים חמים

הקשר בין תרופות המעכבות את ייצור הכולסטרול ואוטיזם

אקסטזי - סם האהבה

מחקר ממסגר מחדש ADHD כהפרעה ברגולציית האנרגיה

נמצא קשר בצורת U בין רמות הכולסטרול ובין הסיכון לתמותה

Retatrutide יעילה להפחתה במשקל הגוף בקרב הסובלים מהשמנה חולנית

עדכוני רישום

וובינרים קרובים

Secret Link

התחברות לאתר

הגשת מועמדות

אישור הרשמה

תודה על הרשמתך

ברגעים אלה נשלח אליכם מייל אישור הרשמה. להפעלת חשבונך באתר, יש ללחוץ על קישור זה.

הנתונים שסיפקת במהלך הרישום נבדקים כעת מול מאגר רישוי המקצועות הרפואיים במשרד הבריאות. בתום הבדיקה תתקבל הודעה בהתאם.

תוכן למנויים

תוכן זה ניתן להצגה
לאנשי / נשות
צוות מקצועי בלבד

לכניסה למערכת:

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר

,אם הינכם עובדי מקצועות הבריאות
.עדכנו זאת בחשבונכם האישי

אם לדעתך נפלה טעות, ניתן ליצור קשר עם צוות האתר דרך עמוד יצירת הקשר

כניסת מנויים רשומים

בלחיצה על כניסה אני מאשר\ת את הסכמתי לתנאי האתר ולמדיניות הפרטיות

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר