חוקרים מ- University College London) UCL ) החלו בניסוי קליני ראשון מסוגו לטיפול בעיוורון אצל ילדים. לניסוי זה הממומן ע”י משרד הבריאות הבריטי השלכות רבות על טיפולים חדשניים למחלות עיניים.
בניסוי הנוכחי נבדקת יעילות הטיפול במחלה מולדת, שתוצאתה ניוון הרשתית, הקרויה Leber's congenital amaurosis מחלה זו גורמת לירידה משמעותית בראייה כתוצאה מפגם בגן RPE65. הפגם מונע פעילות נורמאלית של הרשתית וירידה משמעותית בראייה החל מגיל צעיר מאד. עד היום לא היה טיפול יעיל למחלה.
הטיפול המוצע כולל שיקום פעילות תקינה של הרשתית באמצעות שיגור עותקים תקינים של הגן לתוך תאי הרשתית.
ניסויים קודמים שנערכן במודל חיה הצביעו על כך כי טיפול זה יכול לשפר ולשמר את הראיה. מחקר פרה קליני מעמיק נעשה על מנת להבטיח את בטיחות הטיפול, מכיוון שזהו הניסוי הראשון המנסה לטפל במחלות עיניים באמצעות וקטורים ויראליים המחדירים את הגן התקין לתאים.
תוצאות ראשוניות של ניתוחים שנעשו בחולים צעירים יהיו בידי החוקרים בעוד מספר חודשים, אך יידרש מעקב ממושך על מנת לברר מה יהיו תוצאות הטיפול לתווך רחוק.
תוצאות ניסוי ראשוני זה יספקו בסיס חיוני לפרוטוקולים של טיפולים בתרפיה גנית ולטיפולים במחלות ניווניות.
הידיעה הועברה ע”י דר' אילנה שומכר- צה”ל
