בעקבות מותו של חולה עקב תופעת לוואי חמורה אשר התרחשה במסגרת ניסוי קליני של טיפול גנטי ניסיוני פרסם השבוע ה-FDA מידע ראשוני לציבור אודות טיפולים חדשניים מסוג זה.
המחקר בדק תרופה לטיפול בדלקת פרקים פעילה ביותר מ-100 חולים. התרופה הוחדרה לפרק החולה על מנת להקטין את הדלקת המקומית.
התרופה שנבדקה הכילה מרכיב שתוכנן להעביר גנים טיפוליים לתאי מטרה. המרכיב הינו נגזרת של אדנווירוס (AAV) רקומביננטי שמטרתו להעביר את הגנים לרצפטור TNF על מנת לעכב מתווך דלקתי חשוב.
ה-FDA עצר את המשך הניסוי הקליני, והחל בחקירה מיידית על מנת לקבוע האם מות החולה היה קשור לטיפול שקיבל. יש לציין כי אין מידע אודות תופעות לוואי דומות שהתרחשו בניסויים גנטיים אחרים לא בתרופה זו ולא בתרופות אחרות המבוססות על וקטור של AAV. כרגע נבחנים גם ניסויים אחרים המבוססים על שימוש ב-AAV.
הידיעה הועברה ע”י מערכת Pharmaline
