חברת BioMarin הודיעה לאחרונה כי ה-FDA אישר לשיווק את התרופהKuvan) sapropterin dihydrochloride). התרופה פותחה בשיתופה של חברת Merck Serono.
תרופה זו שמופיעה לשימוש בטבליות הינה התרופה הספציפית הראשונה לטיפול ב- phenylketonuria (PKU).
על פי בכירים בחברה אישור התרופה מהווה אבן דרך משמעותית לחולים ב-PKU ובני משפחותיהם.
במחקרים קליניים שנערכו התרופה הראתה כי היא עוזרת לשמירה על רמות הפנילאלנין בדמם של החולים ב-PKU, התרופה מיועדת להפחתת רמות הפנילאלנין בדמם של החולים והיא מיועדת לשימוש בתוספת לדיאטה נטולת פנילאלנין.
היעילות והבטיחות של התרופה נבחנו בארבעה מחקרים קליניים שנערכו בחולי PKU.
על מנת לבדוק את התגובה לתרופה המינון הראשוני המומלץ הינו 10 מ”ג לק”ג ליום למשך חודש ואם אין תגובה משמעותית, ניתן להגדיל את המינון ל- 20 מ”ג לק”ג ליום. מינון התרופה הסופי ניתן להתאמה אישית והוא נע בין 5-20מ”ג לק”ג ליום.
החברה אף תאפשר תמיכה בחולים וברופאים במסגרתה של תוכנית מיוחדת הקרויה: BioMarin Patient and Physician Support (BPPS) program.
הידיעה הועברה ע”י חנה מרכוס מערכת PharmaLine
