מחקר חדש, שפורסם בכתב העת Nature Aging, מציג תרופה ניסיונית בשם XL20, המגינה על תאי העצב מפני הנזק ההרסני של מחלת ה- ALS (ניוון שרירים).
החוקרים בודדו קטע קטן וספציפי בתוך החלבון TDP-43, הנודד ברוב החולים מתאי העצב ויוצר גושים רעילים הגורמים לנזק. מחיקת האזור הזה מנעה מוות של תאי עצב מבלי לפגוע בתפקודם התקין של התאים. התרופה XL20 פותחה כדי להיקשר לאזור מטרה זה.
בניסויים בעכברים, התרופה הראתה יכולת לחצות את מחסום הדם-מוח, האריכה את חציון ההישרדות שלהם בטווח של כשבוע, והפחיתה משמעותית את חולשת השרירים. יעילות התרופה אוששה בהצלחה גם במעבדה על נוירונים מוטוריים אנושיים.
ממצאים אלו עשויים לסייע בעתיד גם לטיפול במחלות דמנציה תלויות גיל, כמו אלצהיימר, החולקות פתולוגיה דומה של חלבון זה.