ה- FDA אישר את התרופה Sapropterin לחולי Phenylketonuria

Sapropterin זהו אנאלוג סינטטי של tetrahydrobiopterin) BH4), קופקטור טבעי של האינזים phenylalanine hydroxylase (PAH). Sapropterin זו התרופה הראשונה שאושרה ע”י FDA לטיפול ב-phenylketonuria) PKU).

 

PKU זו מחלה מטבולית תורשתית שלרוב נגרמת בעקבות מוטציה בגן המקודד לאנזים -PAH הדרוש לביוטרנספורמציה של phenylalanine ל-tyrosine.

מחסור באינזים פעיל גורם לעלייה ברמות phenylalanine במחזור הדם, מצב שללא טיפול עלול להביא לידי חסרים נוירולוגיים והתפתחותיים. הטיפול עד כה הסתמך בעיקר על דיאטה חמורה של צריכת חלבונים מוגבלת, על מנת להוריד את רמות phenylalanine המגיעות למחזור הדם.

 

הרציונל לפיתוח התרופה הגיע מתוך מחקרים קליניים אשר הראו כי כמחצית מחולי PKU מגיבים ל-BH4. התרופה שפותחה הינה סטריאואיזומר פעיל ביולוגית של הקופקטור האנדוגני.

Sapropterin נבדק בארבעה מחקרים קליניים שונים ונמצא יעיל ובטוח. הטיפול בתרופה הצליח להוריד את רמות phenylalanine בכ-30% בממוצע בהשוואה לערכים שנמדדו לפני תחילת הניסויים הקליניים.

 

Sapropterin אושר ע”י FDA לטיפול בחולי PKU להורדת רמות phenylalanine בתת אוכלוסייה שנמצאה כמגיבה ל-BH4. התרופה אושרה כתוסף לתזונה דלת phenylalanine.

 

 

 

למאמר >> Burton et al., Nature Reviews Drug Discovery, 7:199-200; March 2008

 

הידיעה הועברה ע”י שמעון לכט ( shimonl@ekmd.huji.ac.il(המחלקה לפרמקולוגיה, ביה”ס ל, פקולטה לרפואה, האוניברסיטה העברית, ירושלים.

 

 

מאמרים נוספים

דיאטה ים תיכונית מפחיתה את הסיכון לשבץ, אפילו בקרב אנשים המצויים בסיכון גבוה עקב סיבות גנטיות
    סיכון גבוה לסוכרת סוג 2 ולסיבוכים קרדיווסקולאריים הנובע מוריאנטים בגן TCF7L2  עשוי להיות מופחת באופן חלקי על ידי הקפדה על דיאטה בסגנון ים תיכוני, כך מצא מחקר שפורסם...
המחקרים המובילים בעולם ל-2007 לפי אגוד הלב האמריקאי
איגוד הלב האמריקאי (American Heart Association) דרג את 10 המחקרים המובילים לשנת 2007. לדברי  ד”ר דניאל ג’ונס, נשיא האיגוד,  השיקול לבחירת 10 המחקרים המובילים,...
fat_man
מחקר מוצלח בתרופה חדשה לטיפול בהשמנה
        תרופה ניסיונית המתמקדת בגן הקשור לרמות רקמת השומן עשויה להוות כלי חדש במלחמה בהשמנה ובתחלואה כגון (rheumatoid arthritis (RA, כך מאמינים חוקרים.   החוקרים...
health
סרטן המעי הגס והחלחולת בישראל – עדכון הנתונים 3.2016
  סרטן המעי הגס והחלחולת הוא המחלה הממאירה השנייה בשכיחותה בישראל. גורמי הסיכון העיקריים למחלה הם גיל, היסטוריה משפחתית של המחלה, גידול שפיר קודם במעי או מחלת מעי דלקתית,...

עדכוני רישום

נושאים חמים

חוץ מירידה במשקל, לאוזמפיק יש השפעות נוספות על המשתמשים

אקסטזי - סם האהבה

טפסים לבתי מרקחת

משרד הבריאות: מדיניות ניהול הקבצים בפורטל הכספות של משרד הבריאות

תרופה ניסיונית לנשילת עור חריפה

חדש על המדף

וובינרים קרובים

התחברות לאתר

אישור הרשמה

תודה על הרשמתך

ברגעים אלה נשלח אליכם מייל אישור הרשמה. להפעלת חשבונך באתר, יש ללחוץ על קישור זה.

הנתונים שסיפקת במהלך הרישום נבדקים כעת מול מאגר רישוי המקצועות הרפואיים במשרד הבריאות. בתום הבדיקה תתקבל הודעה בהתאם.

תוכן למנויים

תוכן זה ניתן להצגה
לאנשי / נשות
צוות מקצועי בלבד

לכניסה למערכת:

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר

,אם הינכם עובדי מקצועות הבריאות
.עדכנו זאת בחשבונכם האישי

אם לדעתך נפלה טעות, ניתן ליצור קשר עם צוות האתר דרך עמוד יצירת הקשר

כניסת מנויים רשומים

בלחיצה על כניסה אני מאשר\ת את הסכמתי לתנאי האתר ולמדיניות הפרטיות

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר