בשל דחיפות או היעדר חלופות לחולים נואשים, יותר מ–20% מהתרופות החדשות בשנים האחרונות לא עברו ניסויים קליניים ואישור מלא של ה–FDA ■ חברות התרופות מחויבות להשלים את הניסויים לאחר האישור, אבל רבות מהן מתעכבות — ולעתים פשוט מוותרות עליהם.
כשהתרופה אקסונדיס 51 אושרה לטיפול בניוון שרירים על שם דושן — מחלה קטלנית שמרתקת ילדים לכיסאות גלגלים לפני גילי העשרה — לא הייתה כל הוכחה שהתרופה מאטה את התקדמות המחלה. זה קרה לפני שבע שנים, אך החברה לא סיפקה מידע מכריע בנוגע לכך עד היום.