תוצאות ראשוניות של מחקר Phase Ib open label שנערך במרכז הרפואי הדסה, באוניברסיטה העברית בירושלים, מרמזות כי מתן אוליגונוקלאוטיד antisense פומי (EN101) יכול להפחית את חומרת חולשת השרירים במחלת myasthenia gravis) MG) ומציעה תקווה לסוג חדש של תרופות לטיפול במחלה.
המחקר כלל 16 חולי MG יציבים שקיבלו מינימום מינון יומי של 180 מ”ג של pyridostigmine במשך חודש ימים ומינון עולה של EN101 במשך ארבעה ימים.
החוקרים מצאו כי מתן EN101 פומי, מקטין את חומרת המחלה בממוצע של 46% ע”פ מדד ה- QMG –
( Quantitative MG). מתן התרופה שיפר את תפקוד השרירים, זמן הבליעה וסגירת העיניים בחולים.
לדברי החוקר הראשי, זו הפעם הראשונה שהוכח כי האוליגונוקלאוטיד antisense הינו יעיל ובטוח כאשר נלקח באופן פומי למחלה נוירולוגית. עם זאת, הוא מציין כי עקב תצורת המחקר ומס' המשתתפים הקטן יש להיזהר בפירוש התוצאות הראשוניות הללו.
הידיעה הועברה ע”י מגר' ברכה שטהל מנהלת המרכז למידע תרופתי, מרכז רבין
