מִנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר לאחרונה את השימוש ב-Zolgensma, הטיפול הגני הראשון שאושר לטיפול בילדים מתחת לגיל שנתיים הסובלים ממחלת ניוון השרירים השדרתי (Spinal Muscular Atrophies, או בקיצור SMA), אחת המחלות הגנטיות העיקריות הגורמות לתמותת תינוקות.
SMA מופיעה אצל אחד מ-10,000-6,000 יילודים, ונובעת ממוטציה בגן SMN1 המובילה למוות של תאי העצב התנועתיים (המוטוריים) בעמוד השדרה. תאי עצב אלו מעבירים אותות מהמוח לחוט השדרה, וכך גורמים לשרירי השלד להתכווץ ולהניע את גופנו. הפגיעה בתאי העצב גורמת לגוף לאבד כוח פיזי ובסופו של דבר את היכולת ללכת, לדבר, לבלוע ולנשום.
מאת יעל גרופר
