ממצאיו של מחקר phase I מראים כי מנה בודדת של תרופה ניסיונית מפחיתה ביותר מ-94% את רמות הליפופרוטאין A בדם, גורם מפתח למחלות לב.
המחקר מצא כי מטופלים, שקיבלו זריקה של Lepodisiran, הדגימו הפחתה של עד 96% ברמות הליפופרוטאין בתוך שבועיים, ושמרו על רמות נמוכות ב-94% מהרמות, שנמדדו בתחילת המחקר, למשך 48 שבועות.
התרופה חוסמת את ה-RNA השליח, הדרוש לייצור מרכיב המפתח של הליפופרוטאין בכבד.22
ממצאי המחקר מוסיפים את התרופה הניסיונית לרשימה הולכת וגדלה של טיפולים, העשויים להיות יעילים להפחתת תחלואה קרדיווסקולארית טרשתית בקרב אנשים עם רמות גבוהות של ליפופרוטאין A, מצב המשפיע, על פי הערכות שונות, על כ-64 מיליון איש בארה”ב, ועל כ-1.4 מיליון איש ברחבי העולם.
