רשויות הבריאות בבריטניה פתחו את הדלת לשימוש בעריכת גֵנים לריפוי מחלות תורשתיות. הטיפול החדש מיועד לחולי אנמיה חרמשית ובטא-תלסמיה – שתי מחלות שפוגעות בכדוריות הדם האדומות.
מאז שנכנסה לשימוש בראשית העשור הקודם, מערכת העריכה הגנטית קריספר (CRISPR) עשתה מהפכה במחקר הביולוגי והגנטי. כעת נראה שההבטחה מתחילה לשאת פירות גם בתחום הטיפול הרפואי, לאחר שרשויות הבריאות בבריטניה אישרו לראשונה טיפול גנטי המשתמש במערכת קריספר לריפוי מחלות תורשתיות.
אנמיה חרמשית ובטא-תלסמיה הן מחלות תורשתיות הנובעות מפגם בגֵן שאחראי על ייצור המוגלובין– החלבון שנושא את החמצן בכדוריות הדם האדומות. אצל חולי אנמיה חרמשית, אחת מהיחידות המרכיבות את ההמוגלובין פגומה. כתוצאה מכך, המבנה העגלגל של כדוריות הדם האדומות מתעוות ומשתנה לצורה פחוסה דמוית חרמש. במצב הזה הכדוריות נוטות להיצמד זו לזו וליצור צבירי תאים, שנתקעים בכלי הדם ומפריעים לאספקת הדם הסדירה לאיברי הגוף. מדובר במצב מסוכן שעלול להתבטא בכאבים עזים ולחולל נמק ברקמות שאספקת החמצן אליהן נעצרה. המחלה עלולה להוביל לאי-ספיקת כליות, ליתר לחץ דם, לקשיי נשימה ואף לשבץ מוחי ולמוות.
מאת: דר' גל חיימוביץ'
