חדשות טובות לחולים ב- Gaucher disease באירופה לאחר שהרגולאטורים נתנו אישור שיווק ל- Cerdelga eliglustat של Genzyme ובכך אפשרו טיפול קו ראשון פומי למחלה הגנטית הנדירה.
אף על פי כן, ובהתאם לאישור שניתן בחודש אוגוסט האחרון בארה”ב, מספר קטן של חולים מבוגרים המבצעים מטבוליזם מהיר ל- Cerdelga על פי בדיקות מעבדה, אינם מתאימים לטיפול בתרופה, כך ציינה ה- European Commission.
האישור מתבסס על תוכנית מחקרים קליניים גדולה שנערכה ב- Gaucher disease type 1, וכללה כ- 400 חולים.
המחקרים הראו כי Cerdelga משפרת מגוון מדדים כולל גודל הטחול, רמת הטסיות, רמת ההמוגלובין ונפח הכבד, כמו גם יעילות דומה לטיפול האנזימטי החליפי Cerezyme (imiglucerase).
בנוגע לבטיחות, מרבית תופעות הלוואי של התרופה היו קלות וחולפות, כאשר הנפוצה בהן הייתה שלשולים (6% מהחולים), אף על פי שהשיעור בקרב המטופלים בפלסבו היה דומה או אף גבוה יותר.
