ממחקר חדש שפורסם ב-NEJM עולה כי מתן עירוי של פקטור קרישה 8 כטיפול מונע יכול להפחית באופן משמעותי את הסיכוי לפתח נזק מפרקי עקב דימומים לתוך המפרקים בילדים קטנים החולים בהמופיליה A.
המחקר הפרוספקטיבי אשר נמשך 5 שנים והשתתפו בו 65 בנים חולי המופיליה A בגילאי 6-30 חודשים, היה רב-מרכזי וכלל 15 מוסדות ברחבי ארה”ב. המחקר הינו המחקר הראשון, הרנדומלי שהשווה התקדמות של מחלת פרקים בבנים חולי המופיליה A אשר טופלו באופן מניעתי, באופן רגיל (עירויים מתמשכים למנוע דימום) או באופן אפיזודי (בזמן וכתגובה לדימום).
במחקר התברר כי ל-93% מהילדים אשר קיבלו טיפול מונע היו מפרקים תקינים בגיל שש לעומת רק 55% באלו שטופלו באופן אפיזודי. כמו כן עלה כי בקבוצת הטיפול המונע היו באופן משמעותי פחות דימומים לתוך המפרקים, ופחות דימומים בכלל בשנה, לעומת הקבוצה שטופלה באופן אפיזודי.
לדברי מנהל המחקר התוצאות מראות לראשונה כי טיפול התחלה של טיפול מונע בגילאי 6-30 חודש, יעיל במניעת דימום מפרקי ושמירה על תפקוד ומבנה המפרק בבנים צעירים החולים בהמופיליה A.
יש לציין כי המחקר מומן ע”י מענק מהמרכזים ל- Disease Control and Prevention וה-National Institute of Health, כאשר העמותה ל Hemophilia and Thrombosis Research סייעה בגיוס מרכזים שהשתתפו במחקר וחברת התרופות Bayer HealthCare תרמה 17 מליון יחידות של פקטור 8 רקומביננטי לטיפול בילדים במהלך המחקר.
המופיליה A הידועה גם כחוסר בפקטור קרישה 8 או כהמופיליה קלאסית, הינה הצורה השכיחה ביותר של המופיליה בה חסר או מופחת אחד החלבונים (פקטור קרישה 8) הדרוש ליצירת קריש דם. המופיליה A שהינה על פי רוב תורשתית, מאופיינת בדימום ספונטני או ממושך, בעיקר לתוך השרירים, פרקים או איברים פנימיים. מוערך כי כארבע מאות אלף אנשים בעולם חולים במחלה. hemophilic arthropathy הינו נזק פרקי הנוצר עקב דימומים חוזרים לתוך הפרקים המהווה את אחת התוצאות המחלישות והיקרות של מחלת ההמופיליה A, אשר יכול להסתיים בדלקת ארוכת טווח והרס של המפרק עד לכדי איבוד תנועת המפרק. עם זאת ממחקרים רטרוספקטיבים קודמים עולה כי מתן עירויים מניעתיים קבועים של פקטור קרישה 8 לחולים צעירים, טרם התפתחות נזק מפרקי קבוע יכול להפחית את הסיכון ל- hemophilic arthropathy.
הידיעה הועברה ע”י חנה מרכוס מערכת Pharmaline
