TheMarker: בעקבות הצלחה בניסוי לטיפול בפגיעות שרירים: פלוריסטם נערכת לעסקת מסחור

 

 

פלוריסטם עמדה ביעד העיקרי של הניסוי כשהראתה שיפור בכושר הכיווץ של שריר שנפגע במהלך ניתוח להחלפת מפרק הירך.

 

המנכ”ל זמי אברמן: “שלוש מארבע החברות המובילות בעולם בתחום גילו עניין במוצר והמתינו לנתונים הקליניים” ■ מניית החברה הגיבה בירידה של 6% בתחילת המסחר בנאסד”ק, לאחר שעלתה ב–30% מתחילת 2014

 

“אני מקווה שזה יהיה לקח לכל הספקולנטים שלא מקשיבים למה שפלוריסטם אומרת אלא לשמועות בשוק”, אמר אתמול זמי אברמן, מנכ”ל החברה, זמן קצר לאחר שהציג בכנס בבורסה את התוצאות החיוביות בניסוי הקליני שערכה בפגיעות שרירים. אברמן התכוון לאלו מהספקולנטים שמכרו את המניות שלשום בירידת שער של עד 20%, מפני שאלה שדווקא רכשו את המניות יזכרו את יום המסחר הסוער לטובה: פלוריסטם הגיבה אתמול לתוצאות הניסוי הרשמיות בעלייה של 14.6% בתל אביב – לרמה שנמוכה ב–3% ממחירה של המניה בפתיחת המסחר שלשום, לפני שנפוצו השמועות על כישלון הניסוי – במחזור ענק של 62 מיליון שקל שהיה השלישי בגודלו בבורסה. המשקיעים האמריקאים לא התפעלו מתוצאות הניסוי, ושלחו את המניה לירידה של 6.3% בפתיחת המסחר בנאסד”ק. 

 

פלוריסטם הציגה תוצאות בטיחות סופיות ובחינה ראשונית של יעילות של תאי גזע (PLX-PAD) שמקורם בשליה לטיפול בפגיעות שרירים. הניסוי הקליני בשלב 1–2 נערך במרפאה האורתופדית בבית החולים האוניברסיטאי צ'ריטה (Charite) בברלין, והשתתפו בו 20 חולים ששריר העכוז שלהם עבר חיתוך אורכי כדי לאפשר החלפה מלאה של מפרק הירך.

 

החלמתו של השריר חיונית ליציבות המפרק ותפקודו. המטופלים חולקו אקראית לשלוש קבוצות, וכל אחד מהחולים קיבל זריקה לשריר העכוז שנפגע במהלך הניתוח. הקבוצה הראשונה טופלה במינון של 150 מיליון תאי PLX-PAD במנה, קבוצה שנייה טופלה במינון של 300 מיליון תאי PLX-PAD ולקבוצה השלישית הוזרקה תרופת דמה. 

תוצאות טובות יותר במינון הנמוך 

 

תוצאות הניסוי שהוצגו על ידי החוקר הראשי, ד”ר טוביאס וינקלר, הראו שהתאים שפיתחה פלוריסטם בטוחים לשימוש ויעילים באופן מובהק סטטיסטית במדד שהוגדר כיעד הניסוי הראשי (Primary End Point) ליעילות הטיפול בחולים שסבלו מפגיעה בשריר העכוז כתוצאה מניתוח להחלפת מפרק הירך. מדד היעילות בחן את השינוי בכוח הכיווץ של שריר העכוז בתום שישה חודשי מעקב לאחר הניתוח לעומת נקודת ההתחלה לפני הניתוח. היעילות נצפתה בשתי קבוצות המינון, אולם בקבוצה שקיבלה את המינון הנמוך נצפה שיפור של 500% לעומת קבוצת הבקרה במובהקות סטטיסטית גבוהה (p=0.0067) לפי מבחן יחידות ניוטון, שבו משתמשים כדי לבחון את מידת השינוי ביכולת הכיווץ המקסימלית של השריר, ואילו החולים שטופלו במינון הגבוה יותר הראו שיפור של 300% אולם ללא מובהקות סטטיסטית (p=0.18).

 

הניסוי שבחן את מדד היעילות המשני של הניסוי – המבנה המיקרוסקופי והמקרוסקופי של שרירי העכוז על פי הדמיית תהודה מגנטית (MRI) – הראה שיפור של 300% בנפח השריר בקבוצת המטופלים במינון הנמוך של 150 מיליון תאי PLX-PAD במנה לעומת קבוצת הביקורת, במובהקות סטטיסטית של p=0.004, בעוד שבקבוצה שטופלה במינון הגבוה של 300 מיליון תאי PLX-PAD נרשם שיפור של 150%, אך כזה שאינו מובהק סטטיסטית (p=0.19). העובדה שלא נמצא קשר ליניארי בין המינון לעוצמת האפקט מעוררת לכאורה את השאלה אם האפקט שנצפה בניסוי – שיפור בכושר הכיווץ של שריר העכוז – קשור לתרופה, או שמא האפקט החלש יותר בקבוצת המינון הגבוה קשור לגודל המזערי של קבוצת המטופלים, כך שנראה שפלוריסטם תידרש לבצע ניסוי גדול יותר במידה משמעותית, ואולי גם להוסיף קבוצה שתקבל מינון נמוך יותר, כדי לזהות את המינון האופטימלי.

המנכ”ל אברמן אמר כי העובדה שהניסוי לא הציג תגובה ליניארית למינון, כלומר שדווקא בקבוצת המינון הגבוה נרשם שיפור נמוך יותר ולא מובהק סטטיסטית, היא תופעה המוכרת מניסויים אחרים שערכו חברות טיפול תאי כמו מיסובלאסט, אוזיריס וסלג'ן, ונובעת מתקשורת טובה פחות בין תאי הגזע לבין תאי השריר הפגוע כתוצאה מצפיפות תאי הגזע ליחידת נפח, שגורמת לירידה בהפרשת החלבונים שמחוללים את תהליך הריפוי

אברמן הדגיש כי חשיבות הניסוי הנוכחי היא בכך שפלוריסטם תומכת לראשונה את טענותיה לגבי יעילות הטכנולוגיה שלה בנתונים קליניים. “לא עשינו סתם את הניסוי הזה, שהחל לפני שנה וחצי”, אמר אברמן בשיחה עם TheMarker. “חברות פארמה הביעו עניין במוצר אבל רצו לראות נתונים קליניים, וכבר הראינו שיש מתאם בין תוצאה בניסוי לבין עסקה”. לדבריו, החברה חותרת לבצע עסקת מסחור על בסיס הנתונים הקליניים לאחר ששלוש מארבע חברות הפארמה המובילות בתחום השתלים לניתוחי מפרק הירך הביעו עניין במוצר. על פי הערכות, ארבע החברות המובילות בתחום הן Zimmer, Smith&Nephew ,Stryker ו–Medtronic.

לדבריו, האסטרטגיה של פלוריסטם תהיה להוכיח היתכנות בניסוי קליני בשלב 1–2 ולהגיע לעסקת מסחור. זאת על בסיס הניסיון של העסקה מיוני 2013, שבה נתנה פלוריסטם לחברת Cha הדרום־קוריאנית זיכיון לפתח את PLX-PAD לטיפול בטרשת עורקים חמורה בגפיים התחתונות שנוצרת כתוצאה מחסימה בכלי הדם בחולי סוכרת – מחלה ש–12 מיליון איש בארה”ב סובלים ממנה. פלוריסטם גם איפשרה ל–Cha לפתח ולממן על חשבונה את המוצר לטיפול בצליעה קלה לסירוגין.

פלוריסטם השלימה את הניסוי הקליני בשלב הראשון במוצר לטרשת עורקים חמורה בגפיים התחתונות, והחלה בשלב השני במוצר לטיפול בצליעה קלה לסירוגין. על פי ההסכם תהיה פלוריסטם זכאית ל–50% מההכנסות אם המוצרים יאושרו לשיווק בדרום קוריאה, בעוד שבעסקה קודמת שביצעה פלוריסטם עם חברת United Health ביוני 2011 קיבלה תמלוגים חד־ספרתיים, משום שהעסקה נחתמה לאחר קבלת אישור ה– FDA ורשות התרופות האירופית לניסוי מאוחד.

 

לידיעה >>

 

מאת: יורם גביזון