Genzyme חוגגת את החדשות כי הרגולאטורים האמריקאים החליטו על מסלול אישור מהיר לטיפול הניסיוני במחלה הגנטית הנדירה – Fabry disease, המשפיעה על כ- 10,000 אנשים ברחבי העולם.
מחלת האגירה הליזוזומלית הנדירה מאופיינת בהצטברות של החומר השומני – glucosylceramide, הידוע גם כ- GL-3 או Gb3 ובסיכון מוגבר לאירועים קרדיאליים, קרברו-וסקולאריים או כיליתים מסכני חיים.
GZ/SAR402671 של Genzyme הוא glucosylceramide synthase inhibitor החוסם את היצירה של (glucosylceramide (GL-1, מרכיב מפתח ביצירה של GL-3, החומר נבדק כעת במסגרת מחקר Phase II.
Genzyme משווקת בארה”ב גם את התחליף האנזימטי (Fabrazyme (agalsidase beta, אשר הפך לטיפול הראשון המאושר למחלה בשנת 2003
הידיעה הועברה ע”י מערכת PharmaLine
