טיפול חדשני מתמקד בהולכה הטרנס-ממברנלית הפגומה ב- cystic fibrosis.
הטיפול המקובל כיום ל- cystic fibrosis ,CF מתמקד בהקלת תסמיני המחלה. אך כעת, מנסים מדענים לטפל בסיבה האמיתית ל- CF – פגם בגן המקודד לחלבון המבצע רגולציה להולכה הטרנס-ממברנלית [CF transmembrane conductance regulator (CFTR) protein]. 39 מבוגרים חולי CF השתתפו במחקר אקראי כפול הסמיות שמומן על ידי התעשייה. הנבדקים קיבלו VX-770 פומי (חומר המגביר את פעילותו של ה- CFTR) או פלסבו, כל 12 שעות במהלך 28 ימים. לכל המטופלים היתה מוטציה ספציפית ב- CFTR הנקראת G551D.
לאחר 28 ימים, פעילותו של CFTR, כפי שנמדדה באמצעות בדיקה אלקטרופיזיולוגית, השתפרה משמעותית בקרב הקבוצה שטופלה ב- VX-770, בהשוואה לקבוצה שטופלה בפלסבו. כמו כן נצפתה בקרב קבוצה זו ירידה ברמת הכלוריד בזיעה וגם פעילות הריאות השתפרה משמעותית (ב- 8.7%).
שש תופעות לוואי חמורות נצפו בקרב שני נבדקים שטופלו ב- VX-770 (פריחה מאקולרית מפושטת בקרב מטופל אחד, וחמישה אירועים של היפוגליקמיה והופעת גלוקוז בשתן בקרב מטופל אחר). אף אחד מהאירועים לא הוביל לפרישה מהמחקר.
הידיעה הועברה ע”י מערכת PharmaLine
