גישה טיפולית חדשה עבור חולים עם הצורה הנפוצה ביותר של cystic fibrosis צפויה להיות מאושרת בקרוב לאחר שחברת Vertex הגישה בקשות לאישור הטיפול המבטיח בארה”ב ובאירופה.
הקומבינציה של lumacaftor ו- ivacaftor פותחה על ידי החברה עבור חולים מגיל 12 ומעלה הנושאים שני עותקים של המוטציה F508del.
הטיפול החדש הינו הראשון המתמקד בגורם ל- CF בקרב אנשים עם שני עותקים של המוטציה, שהינה הצורה הנפוצה ביותר של המחלה, הפוגעת בכ- 8,500 אנשים (מעל גיל 12) בארה”ב וכ- 12,000 אנשים באירופה.
בקשות האישור מתבססות על מידע ממחקר phase III שפורסם בחודש אפריל אשר הראה כי בהשוואה לפלסבו, הטיפול הביא לשיפור אבסולוטי ממוצע בפעילות הריאות (percent predicted forced expiratory volume in one second או ppFEV1) של 2.6 ו- 4.0 נקודות אחוז בהשוואה לבסיס ולשיפור יחסי ממוצע של 4.3%-6.7%.
בארה”ב קיבל השילוב lumacaftor/ivacaftor מעמד של תרופה פורצת דרך (Breakthrough Therapy Designation) ו- Vertex ביקשה הליך סקירה מהיר לתרופה – אשר אם יוענק, ייקצר את משך הסקירה מ-12 חודשים לכ- 8 חודשים. סקירה מואצת לתרופה אושרה באירופה.
