אישור התרופה החדשה מתבסס על מחקר מקרה-ביקורת רב מרכזי מבוסס פלסבו, כפול סמיות Phase II/III שמומן על ידי התעשייה אשר בחן את יעילות ה- VMAT2 inhibitor (vesicular monoamine transporter 2) deutetrabenazine, הקשורה ל- tetrabenazine המשמשת off label לטיפול ב- TD במשך מעל ל- 30 שנה, התרופה מכילה deuterium המאט את המטבוליזם ומפחית את התנודות הפלסמטיות והיא מאושרת על ידי ה- FDA לטיפול ב- chorea הקשורה למחלת הנטינגטון.
לאחר 12 שבועות, נמצא כי הטיפול ב- deutetrabenazine מפחית באופן מובהק את ציון ה- AIMS הממוצע. אף על פי כן, הצלחת הטיפול (בהתבסס על התרשמות קלינית כללית) לא הייתה גדולה יותר בקרב המטופלים בטיפול הפעיל בהשוואה למטופלים בפלסבו (48% מול 40%), והנתון נותר בעינו גם בקרב נבדקים עם ציון AIMS גרוע בתחילת המחקר (52% מול 40%). שיעור תופעות הלוואי (כולל דיכאון) היה דומה בקרב שתי הקבוצות.
הידיעה הועברה ע”י מערכת PharmaLine
